ההצבעה, שהתקיימה השבוע, מהווה מכה קשה לחברה, שהמתינה במשך יותר משנתיים לתשובה בנוגע לעתיד המוצר. הוועדה קבעה כי הנתונים שהוצגו לה אינם מספקים כדי להוכיח את יעילות הטיפול ואת בטיחותו לשימוש בקרב חולים.
מדובר בטיפול שנועד לסייע לחולים הסובלים מפיברוזיס בשריר הלב, מצב רפואי חמור שבו רקמת הלב מתקשה ומאבדת מגמישותה, לרוב כתוצאה מפגיעה מתמשכת בשריר. המחלה שכיחה בקרב חולי דושן, מחלה גנטית קשה הפוגעת בשרירים ומקצרת משמעותית את תוחלת החיים של הסובלים ממנה, בעיקר ילדים ובני נוער.
קפריקור, חברת ביוטכנולוגיה אמריקאית עם מרכזי פעילות עיקריים בקליפורניה, הגישה את הבקשה לאישור הטיפול עוד במאי 2023. מאז נמצא המוצר בתהליך בחינה ממושך מול הרשויות, כשהחברה קידמה אותו כפריצת דרך אפשרית בטיפול בנזקי לב בלתי הפיכים.
חברי הוועדה המייעצת, המורכבת ממומחים רפואיים חיצוניים המסייעים למנהל המזון והתרופות בקבלת החלטות מקצועיות, ציינו כי חסרות ראיות קליניות מוצקות התומכות בטענות החברה. ההחלטה להצביע נגד האישור התקבלה לאחר דיון ממושך שבו נבחנו נתוני הניסויים הקליניים שהגישה החברה.
חשוב להבהיר כי המלצת הוועדה אינה מחייבת את מנהל המזון והתרופות, אשר מקבל את ההחלטה הסופית באופן עצמאי. עם זאת, בפועל, הרשות האמריקאית נוטה לאמץ את עמדת הוועדות המייעצות שלה ברוב המכריע של המקרים, מה שמעמיד סימן שאלה משמעותי מעל עתיד הטיפול.
בשוק ההון התקבלה הידיעה בדאגה, שכן חברות ביוטכנולוגיה קטנות ובינוניות תלויות באופן קריטי באישורים רגולטוריים להמשך פעילותן ולגיוס משקיעים. דחיית טיפול מרכזי עלולה להשפיע באופן ניכר על תוכניות הפיתוח העתידיות של החברה ועל יכולתה לגייס הון נוסף.
עבור משפחות חולי דושן, המחכות בכיליון עיניים לפתרונות טיפוליים חדשים, מדובר בנסיגה נוספת. מדובר במחלה שלמרות התקדמות מסוימת בשנים האחרונות, עדיין נעדרת טיפולים מרפאים, ורוב הטיפולים הקיימים נועדו להאט את התקדמות המחלה בלבד ולא לרפא אותה.
נכון לעכשיו, אין החלטה סופית מטעם מנהל המזון והתרופות בנוגע לגורל הטיפול. ההערכות הן כי ההחלטה הרשמית תתקבל בחודשים הקרובים, כשעיני החברה, המשקיעים ומשפחות החולים נשואות אל הצעד הבא של הרשות האמריקאית.
**סיכום: ועדת מומחים אמריקאית המליצה לדחות טיפול ניסיוני של חברת קפריקור למחלת לב הקשורה בדושן, בשל חוסר בראיות מספקות, כשההחלטה הסופית עדיין בידי מנהל המזון והתרופות.**
תגובות
רגע, שקט פה מדי
דעתך חשובה - תהיו הראשונים להגיב על הכתבה